(Información remitida por la empresa firmante)

APDS (síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (PI3Kd)) es una inmunodeficiencia primaria rara y progresiva.

Joenja® es un tratamiento específico del APDS para pacientes adultos y pediátricos mayores de 12 años.

El lanzamiento de Joenja® en EE. UU. está previsto para principios de abril.

Pharming organizará una conferencia telefónica para inversores y analistas el 27 de marzo a 14:00 CEST/08:00 EST

LEIDEN, Países Bajos, 27 de marzo de 2023 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" o "la Compañía") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) anuncia que la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de EE. UU. ha aprobado Joenja® (leniolisib) para el tratamiento del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (PI3Kd) (APDS) en pacientes adultos y pediátricos mayores de 12 años. Joenja®, un inhibidor oral selectivo de PI3Kd, es el primer y único tratamiento aprobado en EE. UU. para el APDS, una inmunodeficiencia primaria rara y progresiva. La FDA evaluó la solicitud de Joenja® para el APDS en el marco de la Revisión Prioritaria, que se concede a terapias que tienen el potencial de proporcionar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves. Se espera que Joenja® se lance en EE. UU. a principios de abril y estará disponible para su envío a mediados del mismo mes.

La doctora Eveline Wu, MD, MSCR, responsable de la División de Reumatología Pediátrica y Profesora Asociada de Reumatología Pediátrica y Alergia/Inmunología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte, declaró:

"La aprobación de Joenja® por la FDA es un momento emocionante para la comunidad del APDS y ofrece transformar la vía de tratamiento para los pacientes y familias afectados por esta enfermedad rara. Esta aprobación significa que, por primera vez, tendrán acceso a un tratamiento aprobado, que tiene el potencial de cambiar el estándar de atención para la población de pacientes que padecen APDS".

Vicki Modell, cofundadora de la Jeffrey Modell Foundation, una organización internacional sin ánimo de lucro dedicada a ayudar a las personas y familiares afectados por trastornos de inmunodeficiencia primaria, comentó:

"La aprobación de Joenja ® de Pharming es un paso importante para marcar la diferencia en las vidas de las personas que viven con APDS y experimentan síntomas graves, progresivos y que alteran sus vidas. La aprobación de la FDA de una opción de tratamiento para una de las más de 450 inmunodeficiencias primarias es también un momento clave para la comunidad de inmunodeficiencias primarias en general. La misión de esperanza, defensa y acción de la Jeffrey Modell Foundation está dedicada al diagnóstico precoz, la secuenciación genética, los tratamientos y, en última instancia, las futuras curas de las inmunodeficiencias primarias".

Sijmen de Vries, consejero delegado de Pharming, comentó:

"Esta aprobación de Joenja® por parte de la FDA es un hito importante para las personas que padecen APDS, que ahora tendrán acceso a la primera opción de tratamiento aprobada específicamente para esta enfermedad debilitante. Hasta ahora, el tratamiento del APDS se ha basado en el tratamiento de los diversos síntomas asociados al APDS. Estamos muy agradecidos a los pacientes, cuidadores y médicos que participaron en los ensayos clínicos que han hecho realidad la aprobación de hoy. También me gustaría dar las gracias a los equipos de Pharming y Novartis que han apoyado el desarrollo de Joenja® y que, por tanto, pueden estar justificadamente orgullosos de esta aprobación de la FDA. El día de hoy también marca un hito para Pharming y demuestra nuestro compromiso de transformar la vida de los pacientes que padecen enfermedades raras. La aprobación y el lanzamiento a corto plazo de Joenja®, nuestro segundo producto comercial, nos acerca a nuestro objetivo de convertirnos en una empresa líder mundial en enfermedades raras dedicada a las comunidades de pacientes con necesidades médicas no cubiertas".

El APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que se caracterizó por primera vez en 2013 y actualmente se calcula que afecta a entre 1 y 2 personas por millón. Está causada por variantes genéticas en uno de los dos genes identificados, conocidos como PIK3CD o PIK3R1, que son vitales para el desarrollo y la función normales de las células inmunitarias del organismo. Aunque las personas con APDS pueden padecer una amplia variedad de síntomas, los más comunes son infecciones frecuentes y graves de los oídos, los senos paranasales y las vías respiratorias superiores e inferiores. Las infecciones suelen comenzar en la infancia. Las personas con APDS son propensas a sufrir inflamación de los ganglios linfáticos o agrandamiento del bazo (esplenomegalia), así como autoinmunidad y síntomas inflamatorios. Las personas con APDS también pueden tener mayor riesgo de padecer cánceres como el linfoma.

La FDA evaluó la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para Joenja® bajo revisión prioritaria y ha aprobado el medicamento basándose en los resultados de un ensayo clínico multinacional, triple ciego, controlado con placebo y aleatorio de fase II/III, que evaluó la eficacia y la seguridad en 31 pacientes diagnosticados de APDS de 12 años o más. Como parte de la solicitud también se presentaron datos de un ensayo clínico de extensión abierto a largo plazo en el que 38 pacientes recibieron Joenja® durante una media de dos años.

Los resultados del estudio aleatorio controlado con placebo de 12 semanas de duración en 31 pacientes con APDS mayores de 12 años demostraron la eficacia clínica de Joenja® 70 mg dos veces al día frente al placebo, y fue significativa en los criterios de valoración coprimarios que evaluaban la mejora de la linfoproliferación medida por la reducción del tamaño de los ganglios linfáticos y el aumento de células B naïve, lo que refleja el impacto en la desregulación inmunitaria y la normalización del inmunofenotipo en estos pacientes, respectivamente. El cambio medio ajustado (CI 95%) entre Joenja® y placebo para el tamaño de los ganglios linfáticos fue de -0,25 (-0,38,-0,12; P=0,0006; N=26) y para el porcentaje de células B naïve fue de 37,30 (24,06, 50,54; P=0,0002; N=13). Las reacciones adversas más frecuentes en el ensayo clínico (incidencia >10%) fueron cefalea, sinusitis y dermatitis atópica.

Con la aprobación de Joenja®, como tratamiento para una enfermedad pediátrica rara, la FDA concedió a Pharming un vale de revisión prioritaria ("PRV"). De conformidad con los términos del acuerdo de licencia exclusiva de 2019 de Pharming con Novartis para leniolisib, Novartis tiene derecho a comprar el PRV a Pharming por una pequeña parte minoritaria del valor del PRV. En virtud del acuerdo, Pharming realizará pagos por hitos a Novartis y a otra parte por la aprobación y la primera venta comercial para APDS por un total de 10,5 millones de dólares y acordamos realizar ciertos pagos por hitos adicionales a Novartis por un importe agregado de hasta 190 millones de dólares tras la consecución de ciertos hitos de ventas de leniolisib. También acordamos abonar a Novartis cánones escalonados, calculados en porcentajes de dos dígitos bajos a dos dígitos altos sobre las ventas netas de leniolisib.

Para más información sobre el APDS, visite AllAboutAPDS.com. Pharming, en colaboración con Invitae Corporation, facilita el acceso gratuito a pruebas y asesoramiento genéticos en EE. UU. y Canadá a través de NavigateAPDS.com. Para más información sobre Pharming y su dedicación a la comunidad de enfermedades raras, visite www.Pharming.com.

(CONTINUA)